新規相同組換え法を応用した遺伝子変異修復システム
【研究分野】応用薬理学
【研究キーワード】
遺伝子修正 / 遺伝性神経筋疾患 / 細胞治療 / ゲノム / 細胞 / バイオテクノロジー / DMD / 遺伝子
【研究成果の概要】
Duchenne 型筋ジストロフィー(DMD)をはじめとする単一遺伝子病に対し、遺伝子治療によるタンパク質補充療法の非臨床試験が活発に推進され効果が期待されているが、将来的には遺伝子変異そのものの修正が根本的な治療として期待される。遺伝子組み換え技術を用いた遺伝子修正療法の実用化をめざし、より高い有効性と安全性、正確性を備えたシステムの構築を検討した。また、疾患モデルにおける炎症病態を解析し、遺伝子修正細胞のプラットフォームとして間葉系幹細胞や歯髄幹細胞の応用可能性を検証した。
【研究代表者】
【研究種目】挑戦的萌芽研究
【研究期間】2012-04-01 - 2015-03-31
【配分額】4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)