京都大学 研究シーズ|
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研究キーワード：京都大学における「神経細胞死」 に関係する研究一覧：2件
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発表日：2026年9月18日
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運動ニューロン疾患に対する塩基編集治療の可能性を実証
―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
近位筋優位型遺伝性運動感覚ニューロパチー（Hereditary motor and sensory neuropathy with proximal dominant involvement; HMSN-P）の原因となる遺伝子変異を一塩基単位で修正する塩基編集治療を開発し、HMSN-Pの病態を再現したマウスと、患者さん由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドで有効性を調べた。HMSN-Pマウスでは、塩基編集により、運動機能の改善、運動神経軸索の減少抑制、生存期間の延長が認められた。患者さん由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドでは、塩基編集により、原因遺伝子から...
キーワード：品質管理/らせん構造/EGFP/タンパク質品質管理/ロイシン/遺伝性疾患/筋細胞/ゴルジ体/遺伝情報/形態学/物質輸送/マルチスケール/安全性評価/感覚ニューロン/CRISPR-Cas/細胞モデル/機能性/運動神経/ゲノム編集技術/感覚神経/レジストリ/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/グリア細胞/ニューロン/ベクター/炎症反応/蛍光タンパク質/動物モデル/臨床応用/運動機能/感覚器/筋萎縮/筋肉/神経伝達物質/AAVベクター/オルガノイド/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/SOD1/アストロサイト/アミノ酸/ウイルスベクター/グリア/スクリーニング/プロリン/マウス/ミクログリア/遺伝子治療/運動ニューロン/再生医療/細胞死/小胞体/神経科学/神経細胞/神経細胞死/神経変性/神経変性疾患/創薬/培養細胞/副作用/免疫細胞/臨床試験/ウイルス/ゲノム/コホート/遺伝子/遺伝子変異/加齢/筋萎縮性側索硬化症 /神経疾患/嚥下障害
他の関係分野：複合領域化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年4月8日
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若年性認知症を来す前頭側頭葉変性症に対する治療薬候補と治療標的分子のiPS創薬による同定
若年性認知症を来す前頭側頭葉変性症患者さんのiPS細胞を用いて既存薬スクリーニングを行い、治療薬候補を見出しました。メカニズムとして、CACNA2D2を前頭側頭葉変性症の治療標的として同定しました。本研究結果により、前頭側頭葉変性症患者さんを対象とした臨床試験を計画しています。1. 要旨 今村恵子特定拠点講師および...
キーワード：産学連携/情報収集/カルシウムチャネル/TDP-43/タウタンパク質/神経内科学/脳神経科学/iPS細胞/グリア細胞/治療標的/薬剤スクリーニング/筋肉/オルガノイド/オリゴマー/カルシウム/グリア/スクリーニング/細胞死/神経科学/神経細胞/神経細胞死/神経変性/創薬/臨床試験/遺伝子/遺伝子発現/抗体/生活の質/難病/認知症
他の関係分野：複合領域工学農学