京都大学 研究シーズ|
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研究キーワード：京都大学における「AAV」 に関係する研究一覧：3件
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発表日：2026年9月18日
1
運動ニューロン疾患に対する塩基編集治療の可能性を実証
―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
近位筋優位型遺伝性運動感覚ニューロパチー（Hereditary motor and sensory neuropathy with proximal dominant involvement; HMSN-P）の原因となる遺伝子変異を一塩基単位で修正する塩基編集治療を開発し、HMSN-Pの病態を再現したマウスと、患者さん由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドで有効性を調べた。HMSN-Pマウスでは、塩基編集により、運動機能の改善、運動神経軸索の減少抑制、生存期間の延長が認められた。患者さん由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドでは、塩基編集により、原因遺伝子から...
キーワード：品質管理/らせん構造/EGFP/タンパク質品質管理/ロイシン/遺伝性疾患/筋細胞/ゴルジ体/遺伝情報/形態学/物質輸送/マルチスケール/安全性評価/感覚ニューロン/CRISPR-Cas/細胞モデル/機能性/運動神経/ゲノム編集技術/感覚神経/レジストリ/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/グリア細胞/ニューロン/ベクター/炎症反応/蛍光タンパク質/動物モデル/臨床応用/運動機能/感覚器/筋萎縮/筋肉/神経伝達物質/AAVベクター/オルガノイド/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/SOD1/アストロサイト/アミノ酸/ウイルスベクター/グリア/スクリーニング/プロリン/マウス/ミクログリア/遺伝子治療/運動ニューロン/再生医療/細胞死/小胞体/神経科学/神経細胞/神経細胞死/神経変性/神経変性疾患/創薬/培養細胞/副作用/免疫細胞/臨床試験/ウイルス/ゲノム/コホート/遺伝子/遺伝子変異/加齢/筋萎縮性側索硬化症 /神経疾患/嚥下障害
他の関係分野：複合領域化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年6月16日
2
ゲノム編集の安全性を徹底検証
―LNPの優位性と新たな評価法を確立―
従来のAAVウイルスベクターを用いた送達ではゲノム編集部位にベクター断片の挿入が観察されましたが、脂質ナノ粒子（LNP）ではそのようなベクター断片の組み込みリスクが極めて低いことをマウス生体内で実証しました。予期せぬゲノム編集変異を検出するために、LNPをヒトiPS細胞に投与し、全ゲノムシーケンスを実施してゲノム編集に特異的な変異パターンを抽出しました。コンピュータ予測、試験管内実験、ヒトiPS細胞の全ゲノム解析を統合し、ゲノム編集による予期せぬ変異を高精度に検出する「多階層評価手法」を開発しました。こ...
キーワード：ベンチマーク/アノテーション/ノイズ/ゲノムDNA/遺伝性疾患/遺伝情報/評価手法/ナノ粒子/リスク評価/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム配列/輸送体/新規治療法/AAV/CRISPR/DNA修復/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ゲノム変異/ベクター/染色体/臨床応用/ゲノム解析/筋肉/骨格筋/評価法/AAVベクター/がん化/ゲノム編集/CRISPR-Cas9/DDS/PCR/RNA/ウイルスベクター/がん細胞/がん抑制遺伝子/マウス/ラット/遺伝子治療/再生医療/創薬/免疫応答/ウイルス/ゲノム/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子変異/脂質/全ゲノム解析/難病
他の関係分野：情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年12月24日
3
脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功
―筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略―
脂質ナノ粒子を用いて、筋肉の幹細胞（筋幹細胞）に対して効率的なゲノム編集に成功した。筋損傷を繰り返してもゲノム編集の効果が持続することを証明した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する長期的かつ持続可能な治療法への道を拓いた。1. 要旨 持田泰佑主任研究員（武田薬品工業株式会社ターゲットバリデーションサイエンシズ／タケダ-CiRA共同プログラム（T-CiRA））、...
キーワード：持続性/突然変異/衛星/ゲノムDNA/遺伝性疾患/筋細胞/遺伝情報/持続可能/ナノメートル/ナノ粒子/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/ゲノム編集技術/病原性/細胞膜/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ウイルス感染症/ベクター/臨床応用/mRNA/トレーニング/外傷/筋線維/筋損傷/筋肉/骨格筋/新型コロナウイルス/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/筋衛星細胞/筋再生/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ウイルスベクター/ドラッグ・デリバリー・システム/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/核酸医薬/幹細胞/細胞分裂/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/感染症/抗体/脂質/小児/新型コロナウイルス感染症/新生児/難病
他の関係分野：複合領域環境学数物系科学化学生物学工学総合生物農学